Thérapies cellulaires contre le cancer : un début pour les Français

Et si le myélome multiple bénéficiait bientôt d’un traitement accessible en France ? Les premiers traitements de laboratoires autour de thérapie cellulaires commencent à être autorisés en France. Mais la route vers l’autorisation du produit par les autorités est longue, entre négociation de prix et effets indésirables.

Les traitements de Celgene sont accessibles à travers des essais cliniques. Ce dernier laboratoire a commencé il y a un an à inclure les premiers patients français atteints de myélome multiple dans ses essais de phase III. Avant lui, il y a eu deux autres laboratoires sur le pont. En effet, les premiers traitements de laboratoires Novartis et Gilead sont eux autorisés en France. Tous deux ont obtenu leur feu vert de l’Agence européenne du médicament à l’été 2018. L’objet de cet accord : les produits pour traiter de malades atteints d’un type de lymphome. Novartis, pionnier parmi les 3 laboratoires en question, a également le droit de traiter les malades atteints d’un type de leucémie aiguë.

Négociation de prix des traitements

Désormais, il faut que les deux laboratoires négocient avec les autorités leur prix. En attendant, les patients français ont accès malgré tout aux produits dans le cadre de procédure Post Autorisation de mise sur le marché (Post-ATU). Ceux-ci ont été initialement lancés aux prix de 475 000 $ pour Novartis et 373 000 $ pour Gilead. Le produit est cédé au prix de l'ATU (350 000 euros pour Gilead), le laboratoire devant rembourser ultérieurement la différence avec le prix commercial. Un prix qui devrait être revu à la baisse quand le produit aura obtenu l’autorisation des autorités.

Nécessité d’un environnement sain

Pour administrer ces traitements, il faut prévoir un environnement hospitalier lourd, comparable à celui requis pour les greffes de moelle osseuse. De quoi alourdir encore davantage les coûts de traitement.

Cet environnement se doit en effet d’être stérile. La raison : pour donner une meilleure chance aux cellules traitées de se substituer au traitement, le système immunitaire du patient doit être affaibli. Ce qui le rend vulnérable, enclin à toute infection.

Des risques d’effets indésirables à surveiller de près

Suite au traitement, les effets secondaires ne sont pas rares. C’est pourquoi il faut prévoir un temps à l’hôpital de 15 jours. En effet, ¾ des patients peuvent réagir de façon indésirable à leur traitement, avec des formes aiguës potentiellement mortelles chez 5 à 10 % d’entre eux.

Or, seuls quelques centres hospitaliers sont agréés :

• L’hôpital Saint-Louis (Paris)
• L’hôpital Robert-Debré (Paris)
• Le CHU de Lyon-Sud
• Le centre Paoli-Calmettes (Marseille)
• Le CHU de Bordeaux
• Le CHU de Rennes…

Une production industrielle complexe

S’agissant de traitements individuels, les thérapies cellulaires sont difficilement transposables dans une production industrielle. Les lymphocytes T du patient sont prélevés, modifiés génétiquement, puis sont réinjectés. Un processus de plusieurs semaines qui nécessite que les cellules réinjectées représentent les mêmes caractéristiques d’efficacité et de sécurité d’un patient à l’autre pour obtenir l’autorisation de commercialisation. Un phénomène complexe lorsqu’on sait que les cellules prélevées sont spécifiques à chaque individu.

S’ajoute à cela la difficulté de traiter les patients dans les délais et à saisir le dimensionnement des unités de production, tout en sachant qu’il ne peut y avoir de stock. 

Source : Catherine Ducruet, du journal Les Echos